溫州都市報：溫醫(yī)大吳文燦團隊拿下“全球首例”——用細胞治療視神經脊髓炎 為類似視神經疾病患者治療打開了一扇窗
由溫州醫(yī)科大學附屬眼視光醫(yī)院、甌江實驗室聯合開展的一項臨床研究取得突破性進展。在溫醫(yī)大副校長吳文燦教授帶領下，經過充分調研與前期準備，溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院眼鼻相關微創(chuàng)專科團隊成功開展了全球首例通用型CAR-T細胞療法治療視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）。首例患者近日已順利出院，視力得到了改善，還停止長期的激素用藥。
視神經脊髓炎譜系疾病是一種自身免疫異常介導的中樞神經系統(tǒng)脫髓鞘疾病，臨床主要表現為視力突然下降、眼球轉動痛、肢體無力或麻木甚至癱瘓等嚴重視神經炎和長節(jié)段橫貫性脊髓炎，該疾病極易復發(fā)，高殘致盲。據統(tǒng)計，超過90%未經治療的NMOSD患者將復發(fā)，導致不可逆的視覺損害，最終發(fā)生不可逆性視神經萎縮。盡管目前已有多種藥物獲批用于NMOSD治療，仍有不少患者療效欠佳。
吳文燦教授為國際著名的神經眼科專家，特別在視神經疾病診治方面具有豐富的臨床經驗。為探索治療復發(fā)性、難治性神經系統(tǒng)自身免疫性疾病的新療法，研究團隊在他的帶領下，對標國際前沿，確立“靶向BCMA通用型CAR-T細胞”為研究核心，探索其對自身神經免疫性疾病的治療潛能。自2024年起，團隊秉持循證與嚴謹原則，經過多輪優(yōu)化試驗設計，最終通過倫理及注冊審批，“靶向BCMA通用型CAR-T細胞治療復發(fā)/難治性視神經脊髓炎譜系疾病”臨床研究正式獲批立項。
溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院是全國頂級的、具有相當國際影響力的眼科專科醫(yī)院，但在細胞治療方面尚屬首次。為了保障CAR-T細胞治療的安全順利開展，醫(yī)院上下全力支持，選派團隊醫(yī)護骨干赴解放軍總醫(yī)院接受CAR-T專項進修，返院后組織開展全員規(guī)范化培訓。首例患者受治期間，實施全流程標準化管理：患者入住層流單間，嚴格執(zhí)行保護性隔離，最大限度降低感染風險；規(guī)范執(zhí)行細胞輸注標準流程；嚴密動態(tài)監(jiān)測生命體征；建立細胞因子釋放綜合征（CRS）及免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）分級識別與應急處置預案，一旦發(fā)生突發(fā)情況，做到及時干預。
這名患者來自四川阿壩州，今年46歲，藏族。他長期受NMOSD折磨，看不清眼前物體，承受著身體病痛與心理雙重壓力。在獲悉溫醫(yī)大附屬眼視光醫(yī)院擬開展此臨床研究后，他欣然前來求治。經團隊全面評估，并詳細告知研究目的及潛在不良反應后，患者及家屬簽署知情同意書，正式參與該臨床研究。
CAR-T細胞完成規(guī)范化的回輸后，受試者未見明顯毒副反應，目前患者已停用全部免疫抑制劑，初步療效評估靶細胞已清除成功，并在觀察期結束后順利離院。受試者及監(jiān)護人對治療結果很滿意，并對吳文燦教授細胞治療團隊表達了誠摯感謝。
靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法是一種新型免疫治療技術，可快捷、精準清除體內產生致病抗體的漿細胞，實現免疫重建，為難治性自身免疫疾病提供了前沿治療策略。首例受試者順利出院，證實了該通用型CAR-T細胞在NMOSD治療中的安全性、可行性。研究者期待該策略有望誘導深度免疫耐受，進而阻斷復發(fā)。后續(xù)將按方案進行系統(tǒng)性長期隨訪，以驗證療效持久性。
吳文燦教授說，視神經脊髓炎譜系疾病是難治之癥，首例患者臨床試驗成功，為此類視神經疾病患者治療打開了一扇窗。
上一篇文章: 溫州都市報：從零到一的蛻變
